Uusi RNA-häirintään perustuva hoitokeino voi tulevaisuudessa auttaa Alzheimerin tautia sairastavia säilyttämään kognitiiviset kykynsä, uutisoi The Times.
Alzheimerin taudin juurisyy on amyloidiprekursoriproteiinit. Näiden proteiinien osat liimautuvat toisiinsa ja muodostavat aivoissa tukoksia, jotka aiheuttavat muistihäiriöitä.
Viime kuussa Amsterdamissa pidetyssä konferenssissa julkaistut kuitenkin tulokset osoittavat, että vain yksi annos uutta ALN-APP -lääkettä vähentää amyloidiprekursoriproteiinin määrää jopa 90 prosentilla. Kuuden kuukauden jälkeen tasot olivat edelleen 65 prosenttia matalammat.
Tutkijat uskovat, että jos Alzheimerin taudin alkuvaiheista kärsivälle potilaalle annettaisiin uutta lääkettä, voisi se mahdollisesti pysäyttää taudin etenemisen kokonaan.
Aiemmat Alzheimerin taudin hoitoon tähdänneet lääkkeet ovat perustuneet amyloidiprekursoriproteiinien poistamiseen aivoista. Nämä ovat onnistuneet hidastamaan kognitiivisten kykyjen heikkenemistä 30-50 prosentilla. ALN-APP perustuu kuitenkin uuteen teknologiaan.
– Sen sijaan että siivoaisimme proteiineja pois, lääke perustuu siihen, että pyrimme estämään proteiinien syntymisen, kertoo neurologi Catherine Mummery, joka johtaa ALN-APP -lääkkeen kliinisiä kokeita Isossa-Britanniassa.
Taktiikka toimii tehokkaammin, sillä amyloidiprekursoriproteiinien poistamiseen perustuvat hoidot vaativat jatkuvaa toistoa. Mummery vertaakin lääkettä vesihanaan. Jos hana on päällä, pitää tukkeutunutta lavuaaria tyhjentää jatkuvasti. Jos hana kuitenkin laitetaan kiinni, on tehtävä paljon helpompi.
Teknologia perustuu RNA-häirintään. ALN-APP estää kehoa tuottamasta lähetti-RNA:ta, jonka tehtävä on kuljettaa tuotanto-ohjeita DNA:lta solujen proteiineja tuottaville osille.
Mummery arvioi, että tulevaisuudessa lääkettä voitaisiin antaa noin puolen vuoden välein. Tämä on paljon harvempi väli kuin amyloidiprekursoriproteiinien poistamiseen perustuvilla lääkkeillä, joita on otettava 2-4 viikon välein.
Teknologiaa voidaan myös hyödyntää muiden muistisairauksien kuten Parkinsonin ja Huntingtonin taudin hoidossa, sekä sairauksissa, joissa kehon tuottamat proteiinit alkavat toimimaan kehoa vastaan. Aiemmin vastaavaa teknologiaa on käytetty korkean kolesterolin hoitoon sammuttamalla maksassa sijaitsevia geenejä. ALN-APP on kuitenkin ensimmäinen lääke, joka tekee samoin aivoissa.
Anne Warburton sairastui Alzheimerin tautiin täytettyään 60 vuotta. Alussa tauti aiheutti hänessä asioiden toistelua ja unohtelua. Nyt 68-vuotias Warburton kykenee kuitenkin nauramaan menneisyydelle.
– [Kyselyni] ajoi ihmiset hulluksi, Warburton nauraa.
Warburton on yksi kahdestakymmenestä ihmisestä, jolla uutta lääkehoitoa on mahdollisesti kokeiltu. Tulokset ovat toistaiseksi olleet positiivisia, vaikka ei olekaan varmaa, onko hänelle annettu oikeaa lääkettä vai lumelääkettä. Osana kliinistä koetta 16 ihmiselle on annettu oikeaa lääkettä ja neljälle lumelääkettä.
Vaikka Warburton kärsii edelleen keskivaikeasta dementiasta, pystyy hän edelleen nauttimaan elämästä ja viettämään aikaa perheen ja ystävien kanssa.
Ison-Britannian Alzheimer-säätiön varajohtajan Richard Oakley uskoo, että RNA-häirintään perustuvat lääkkeet avaavat tulevaisuudessa täysin uusia tapoja Alzheimerin taudin hoitoon.
– Dementia ei ole asia, jota ei voida hoitaa. Olemme varmoja siitä, sillä tiede on onnistunut löytämään parannuskeinon suurimpaan osaan vakavista sairauksista. Lopulta parannamme myös dementian, Oakley linjaa.
