Parkinsonin tauti on etenevä aivojen rappeumasairaus, jossa keskiaivojen mustatumakkeen dopamiinia tuottavat hermosolut vähitellen tuhoutuvat. Taudin nykyisessä lääkehoidossa pyritään lisäämään aivojen dopamiiniaktiivisuutta erilaisten lääkehoitojen avulla, mutta hermovaurion edetessä niistä saatava hyöty on vähäinen.
Viime vuosina Parkinsonin taudin tutkijoiden mielenkiinto on kohdistunut hermokasvutekijöihin, joiden avulla taudin kulkua voitaisiin hidastaa ja vaurioituneiden solujen toimintaa jopa elvyttää.
Gliasolulinjaperäinen hermokasvutekijä, GDNF, on yksi lupaava hermokasvutekijä, jonka on todettu parantavan Parkinson-potilaiden tilaa merkittävästi. Haittavaikutusten ja huonon aivokudokseen leviämisen takia kliiniset kokeet on kuitenkin keskeytetty.
Professori Mart Saarma sekä tutkijatohtorit Yulia Sidorova ja Merja Voutilainen Helsingin yliopiston Biotekniikan instituutista ovat seuloneet esiin useita GDNF-hermokasvutekijää muistuttavia molekyylejä, joista voi tulevaisuudessa olla apua Parkinsonin taudin parantamisessa.
– Haluamme kehittää suun kautta annettavia pieniä molekyylejä, jotka toimivat samaan tapaan kuin GDNF-hermokasvutekijä. GDNF:äähän ei sellaisenaan voi käyttää lääkkeenä, sillä se liukenee huonosti, eikä se läpäise veri–aivo-estettä. Haluamme siis luoda molekyylejä, jotka tukevat paremmin Parkinsonin taudissa vaurioituneita hermosoluja potilaiden aivoissa, Saarma toteaa.
Ryhmä on jo tunnistanut useita lupaavia molekyylejä. Näistä molekyyleistä yhden on jo todettu edistävän dopaminergisten neuronien selviytymistä laboratorio-oloissa.