Helsingin yliopiston mukaan apuraha tukee merkittävästi uuden ALS-hoidon laajempaa prekliinistä tutkimusvaihetta eli vaihetta ennen ihmisille tehtäviä tutkimuksia.
– Jo kerta-annos CDNF:ää lisää elinaikaa 25 prosenttia, parantaa motorista suoriutumista, suojaa ALS-taudissa tuhoutuvia ja rappeutuvia liikehermosoluja ja hidastaa ALS-oireiden ilmaantumista ALS:n geneettisessä hiirimallissa, kertoo Merja Voutilainen Biotekniikan Instituutista.
CDNF (Cerebral Dopamine Neurotrophic Factor) on Helsingin yliopiston Biotekniikan Instituutin professori Mart Saarman löytämä hermosoluja suojaava kasvutekijä, jonka Herantis Pharma Oyj on patentoinut kansainvälisesti. CDNF on edennyt potilaskoevaiheeseen Parkinsonin taudissa ja nyt rahoitetussa hankkeessa tutkitaan CDNF:n tehoa ALS-tautimalleissa.
Voutilaisen, professori Dan Lindholmin ja Saarman vielä julkaisemattomien tulosten perusteella CDNF ja sen uusi johdannainen ovat lupaavia lääkekandidaatteja ALS-taudin hoitoon.
CDNF pidentää merkittävästi ALS-tautia sairastavien hiirten elinaikaa ja helpottaa oireita.
– Tavoitteemme on viedä CDNF kliinisiin kokeisiin ALS-tautia sairastaville potilaille seuraavan 3-5 vuoden sisällä yhteistyössä Herantis Pharman kanssa, kertoo Voutilainen Helsingin yliopiston tiedotteessa.
Yhdysvaltain puolustusministeriön rahoittamaan hankkeeseen osallistuu Helsingin yliopiston tutkijoiden lisäksi professori Michael Sendtner Würzburgin yliopistosta Saksasta ja tri Brandon Harvey National Institute on Drug Abusesta (NIDA) Yhdysvalloista.
Hanketta rahoittavat lisäksi Jane ja Aatos Erkon säätiö sekä Suomen Akatemia.
Mikä ALS?
Amyotrofinen lateraaliskleroosi eli ALS on etenevä, kuolemaan johtava lihashermoston rappeumasairaus, jossa aivoista selkäytimeen ja sieltä lihaksiin kulkevien liikehermojen solukuolema aiheuttaa tahdonalaisten lihasten rappeutumisen ja halvaantumisen ja johtaa lopulta kuolemaan.
ALS ei vaikuta näköön, kuuloon, haju-, maku- eikä tuntoaistiin. Samoin verenkierto sekä ruoansulatus ja eritysjärjestelmät säilyvät vahingoittumattomina – myös sydän, vaikka se onkin lihas. Myös seksuaalinen toimintakyky säilyy.
Suomessa potilaita on noin 500 ja uusia tautitapauksia todetaan noin 150 vuodessa, eli noin kolme henkilöä viikossa. Vuosittain Euroopassa ALS:iin sairastuu tuhansia potilaita.
ALS:iin ei toistaiseksi ole olemassa parannuskeinoa. Sairaus etenee hyvin yksilöllisesti. Elinikä on 3-5 vuotta diagnoosin saamisen jälkeen. Viidennes sairastuneista elää yli viisi vuotta ja kymmenen prosenttia yli kymmenen vuotta sairastumisen jälkeen.
